肖溯，紐福斯聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席技術(shù)運(yùn)營(yíng)官，紐福斯董事會(huì)成員，2019年1月-2020年4月任首席執(zhí)行官。擁有清華大學(xué)化工及工業(yè)生物工程學(xué)士學(xué)位及美國(guó)約翰霍普金斯大學(xué)化學(xué)及生物分子工程博士學(xué)位。她致力于通過(guò)提高產(chǎn)品開(kāi)發(fā)效率和降低生產(chǎn)成本使得基因治療變?yōu)閺V大病人真正可及的治療方式。在加入紐福斯前曾任維真生物GMP生產(chǎn)副總監(jiān)，輝瑞制藥基因治療工藝開(kāi)發(fā)及放大的資深科學(xué)家及美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院生物技術(shù)中試平臺(tái)研究員，領(lǐng)導(dǎo)或參與了多個(gè)罕見(jiàn)病基因治療項(xiàng)目的工藝開(kāi)發(fā)，臨床藥物生產(chǎn)及申報(bào)。
你與華大是如何結(jié)緣的呢？
我來(lái)到圣路易斯是因?yàn)槲也┦慨厴I(yè)后的第一份工作在圣路易斯。2015年夏天，我在約翰霍普金斯完成博士學(xué)位后，來(lái)到輝瑞制藥從事研發(fā)工作。我的博士項(xiàng)目是約翰霍普金斯大學(xué)和美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（NIH）的聯(lián)合培養(yǎng)項(xiàng)目，在讀博期間我為制藥專家提供病毒、蛋白質(zhì)等的生產(chǎn)服務(wù)。
2017年，我申請(qǐng)了華大的MBA項(xiàng)目，并在上學(xué)期間認(rèn)識(shí)了一位風(fēng)險(xiǎn)投資基金的合伙人，后來(lái)成為了我的職業(yè)導(dǎo)師。
你在完成了第一學(xué)年的MBA課程后，就回國(guó)創(chuàng)業(yè)，成為了國(guó)內(nèi)一家基因治療公司的聯(lián)合創(chuàng)始人，能跟我們分享一下背后的故事嗎？
我在華大讀書的時(shí)候就對(duì)風(fēng)險(xiǎn)投資很感興趣，當(dāng)時(shí)參加了很多學(xué)校的活動(dòng)，認(rèn)識(shí)了我的導(dǎo)師——一位風(fēng)險(xiǎn)投資基金的合伙人。是她說(shuō)服我抓緊機(jī)會(huì)，多增加行業(yè)經(jīng)驗(yàn)，并推薦我到一家生產(chǎn)基因治療藥物的公司，在我為這家公司工作的一年時(shí)間里，不斷有獵頭帶著優(yōu)質(zhì)的創(chuàng)業(yè)項(xiàng)目找到我。我看了很多項(xiàng)目，最吸引我的就是一個(gè)在武漢的基因治療團(tuán)隊(duì)，他們正在尋找聯(lián)合創(chuàng)始人和CEO，我在一個(gè)月的時(shí)間內(nèi)就與團(tuán)隊(duì)完成了溝通，2019年初正式回國(guó)加入公司，并帶領(lǐng)公司完成了A輪融資。我是以第20位員工的身份加入的，目前公司已經(jīng)有70多位員工，并在上海、蘇州、波士頓開(kāi)設(shè)了分部。
我選擇紐福斯有四點(diǎn)原因。一是藥好：我們的藥物是治療青少年突然失明，注射后可以讓孩子復(fù)明。制藥的人只要看到好藥，都會(huì)非常激動(dòng)。我們的非注冊(cè)臨床試驗(yàn)已經(jīng)拿到了全球最大樣本量的數(shù)據(jù)，發(fā)展非常迅速。二是創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)好：我的合伙人是李斌教授。李斌教授是一位眼科主任醫(yī)師，25年來(lái)在中山大學(xué)中山眼科中心、華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院長(zhǎng)期從事眼科疾病治療以及科學(xué)研究工作。李斌教授鉆研了20多年的基因治療，他是真正從病人的角度去想做什么樣的藥，臨床轉(zhuǎn)化率非常高，這種bottomup的方式在業(yè)內(nèi)是比較少見(jiàn)的。三是有優(yōu)秀人才的加盟。我們請(qǐng)到了蔡大波先生擔(dān)任公司總經(jīng)理，他在輝瑞諾華有15年的銷售經(jīng)驗(yàn)，對(duì)醫(yī)生的想法非常了解，了解如何是藥品進(jìn)入醫(yī)保系統(tǒng)，得到醫(yī)生認(rèn)可。四就是我的加入啦，我在制藥這一環(huán)能彌補(bǔ)公司的不足，完善公司GMP生產(chǎn)、質(zhì)控及技術(shù)運(yùn)營(yíng)體系的搭建。
從跨國(guó)公司的資深科學(xué)家到先鋒創(chuàng)業(yè)者，你是如何完成這個(gè)華麗轉(zhuǎn)身的呢？
我在輝瑞醫(yī)療工作的三年，正好是輝瑞進(jìn)料大舉進(jìn)軍基因治療的三年。作為公司基因治療工藝的第一位員工，我看到了基因治療在美國(guó)的蓬勃發(fā)展。在入讀華大MBA之前，我對(duì)風(fēng)險(xiǎn)投資行業(yè)很感興趣，是華大的課程讓我逐步明晰了未來(lái)職業(yè)的發(fā)展方向。雖然我上的課不多，但實(shí)踐應(yīng)用上都是非常重要的。比如Organizational Behavior這門課講述了管理團(tuán)隊(duì)的不同場(chǎng)景。我之前帶領(lǐng)的團(tuán)隊(duì)是7位科學(xué)家，但我現(xiàn)在需要管理許多來(lái)自不同背景的人，很多實(shí)際中遇到的問(wèn)題也都在課程上學(xué)習(xí)過(guò)。還有Competitive Strategy這門課程也非常重要，它幫助我更好的與決策層對(duì)話。還有Critical Thinking，它教我們看到問(wèn)題的時(shí)候不要馬上解決問(wèn)題，要takea step back，look at the whole picture，這樣的思維方式不僅在職場(chǎng)上適用，在生活中也非常有用。
我的導(dǎo)師說(shuō)，他每天都會(huì)收到很多MBA畢業(yè)生的簡(jiǎn)歷，基礎(chǔ)的學(xué)業(yè)知識(shí)大家都擁有，但更重要的是在工作中學(xué)習(xí)（on the job learning）。
基因治療對(duì)我們很多校友來(lái)說(shuō)是一個(gè)“高大上”的名詞，能通俗易懂的給大家講講什么是基因治療嗎？
其實(shí)早在上個(gè)世紀(jì)60年代，人們就提出了基因治療的想法，基因治療簡(jiǎn)單來(lái)說(shuō)，就是從基因改造的角度治療病癥，從根本上解決問(wèn)題。在過(guò)去的十年，隨著臨床技術(shù)的突破，基因治療真正開(kāi)始飛速發(fā)展。臨床技術(shù)的突破指的是兩點(diǎn)，一是診斷上的突破，基因測(cè)序技術(shù)真正可及，二是載體的突破，能夠有Delivery System，有一系列的程序確保藥物的遞送?；蛑委熍c傳統(tǒng)治療最大的不同是：傳統(tǒng)藥物要重復(fù)給藥，但基因治療是一次給藥，終身治愈，是典型的Disruptive Technology。我認(rèn)為，基因治療算是本世紀(jì)最令人激動(dòng)的生物技術(shù)。
基因治療目前治療的主要是罕見(jiàn)病，市場(chǎng)并不大。但這正是Disruptive Technology的特點(diǎn)：從小的市場(chǎng)切入，通過(guò)技術(shù)改革取代原有技術(shù)，進(jìn)而擁有有更大的市場(chǎng)。雖然基因治療是從罕見(jiàn)病為入手點(diǎn)，但我們已經(jīng)看到了向常見(jiàn)病的發(fā)展，比如，糖尿病、阿爾茲海默癥、帕金森等大病是有可能通過(guò)基因治療治愈的。這個(gè)行業(yè)正在經(jīng)歷Disruption，目前已經(jīng)攻克的脊髓性肌肉萎縮癥，一支基因治療藥物的價(jià)格是200萬(wàn)美元；即將上市的A型血友病基因治療產(chǎn)品定價(jià)接近300萬(wàn)美元。因?yàn)樗梢詫?shí)現(xiàn)一次給藥終身治愈。這就是為什么資本市場(chǎng)在追逐基因治療。
基因治療藥物開(kāi)發(fā)有三個(gè)特點(diǎn)。一是快。2018年，制藥公司開(kāi)發(fā)一個(gè)藥的平均成本是13億美元，研發(fā)周期（從動(dòng)物樣本里看到有效性數(shù)據(jù)到藥品上市）在11-13年?；蛑委熝邪l(fā)能將時(shí)間壓縮到一半，且罕見(jiàn)病可獲得加速審批，臨床1、2、3期的樣本小，也加速了上市的速度。二是專利保護(hù)期相對(duì)長(zhǎng)，三是難仿制?；蛑委熕幬锏拈_(kāi)發(fā)難度是最高的，且入手點(diǎn)是罕見(jiàn)病，其他制藥公司仿制罕見(jiàn)病用藥的意愿是常見(jiàn)病用藥的意愿的50%，市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)性要比傳統(tǒng)藥物小?；蛑委熕幬镒钐厥獾囊稽c(diǎn)是沒(méi)有給仿制藥留空間，因?yàn)槭墙K身治愈，而不是反復(fù)給藥。
你在美國(guó)生活了很多年，現(xiàn)在選擇歸國(guó)工作，我們很多校友小伙伴也心系祖國(guó)，很羨慕你能回去。關(guān)于留在美國(guó)還是回到中國(guó)，你有什么建議給到我們的校友們嗎？
在國(guó)內(nèi)生活的確很舒服，國(guó)內(nèi)投資人也很喜歡海歸人才，像我們公司就是海歸和當(dāng)?shù)氐募夹g(shù)結(jié)合。我覺(jué)得的現(xiàn)在的中國(guó)日新月異，80后已經(jīng)是中堅(jiān)力量，90后的力量也在興起，我想大家可以問(wèn)一問(wèn)自己，要不要投身中國(guó)的變化之中？
如果你還是在校的學(xué)生，我建議你在國(guó)內(nèi)找些實(shí)習(xí)的機(jī)會(huì)。這樣你能了解國(guó)內(nèi)的工作環(huán)境。除了實(shí)習(xí)，你還可以多與你背景相近的人聊一聊，多問(wèn)一問(wèn)。不同的機(jī)構(gòu)文化不一樣，在做決定之前還是要多了解，確定這是不是自己想要的。我覺(jué)得大家不要把回國(guó)當(dāng)成是一個(gè)特別大的事兒，現(xiàn)在海歸和歸海都非常普遍。充分調(diào)研，勇敢嘗試，但不要給自己特別大的心理負(fù)擔(dān)。
紐福斯已經(jīng)完成了兩輪融資。在創(chuàng)業(yè)者的圈子里，我們常聽(tīng)到一句話“資本，請(qǐng)你尊重創(chuàng)業(yè)者的夢(mèng)想”，你是如何理解創(chuàng)業(yè)者和投資人之間這種“微妙”的關(guān)系呢？
我們公司剛?cè)谕暧杉t杉資本中國(guó)基金和復(fù)星星未來(lái)資本聯(lián)合領(lǐng)投的A輪。我認(rèn)為資本和技術(shù)是可以相互成全的，尤其是生物醫(yī)療行業(yè)的投資人，他們大多都有治病救人的情懷，也是學(xué)醫(yī)或者學(xué)制藥出身的，了解我們的世界。當(dāng)然，在實(shí)現(xiàn)自己夢(mèng)想的同時(shí)，也要對(duì)投資人負(fù)責(zé)，創(chuàng)業(yè)者要做一個(gè)折中。比如我們?cè)谌谫Y的時(shí)候，會(huì)向投資人說(shuō)明公司的愿景是做普通人能用得起的基因治療藥物，我們希望通過(guò)有效臨床試驗(yàn)環(huán)節(jié)的設(shè)計(jì)，將成本降下來(lái)，把藥價(jià)降下來(lái)，讓中國(guó)人可以用得起我們的藥。投資人要與我們有共同的愿景。早期溝通很重要，要與投資人有共同的目標(biāo)。
中美資本環(huán)境的不一樣，中國(guó)的錢會(huì)多一些，所以在中國(guó)的估值會(huì)偏高。目前國(guó)內(nèi)基因治療行業(yè)非常火爆，投資人蜂擁而至。公司后期也會(huì)考慮來(lái)美國(guó)融資，目前也在跟美國(guó)風(fēng)險(xiǎn)投資基金的合伙人接觸，我相信只要藥好，估值都好商量。
目前困擾全世界的新冠病毒有可能使用基因治療的藥物嗎？
首先，關(guān)于大家關(guān)心的新冠病毒是來(lái)自實(shí)驗(yàn)室還是自然界這個(gè)問(wèn)題，我個(gè)人不是病毒專家，不能評(píng)論。我建議大家以權(quán)威雜志的文獻(xiàn)為準(zhǔn)。沒(méi)有扎實(shí)的數(shù)據(jù)證明的言論都是噱頭。
其次，新冠病毒疫苗的研發(fā)其實(shí)是很不容易的。病毒性疫苗的研發(fā)是很久以來(lái)沒(méi)有被攻克的難題。病毒變異讓疫苗很難被研發(fā)，我們很難捕捉到真正的抗原。從制藥公司的角度看，病毒性疫苗的投入產(chǎn)出比并不好。
最后，新冠病毒其實(shí)非常適合用基因治療，目前我們公司就在做相關(guān)研究，在基因?qū)用嬲业讲《静怀Ｗ儺惖谋Ｊ貐^(qū)域。這個(gè)病毒可能將長(zhǎng)期存在，季節(jié)性復(fù)發(fā)，用基因治療的藥物非常合適。
我們還能有幸在華大的校園里再次見(jiàn)到你嗎？
我當(dāng)然非常希望把MBA讀完。我之后也會(huì)來(lái)美國(guó)做藥品的申報(bào)、公司的商業(yè)發(fā)展等工作。
如果你正在糾結(jié)自己是否需要讀MBA，我覺(jué)得我給你的建議可能是Biased Opinion。我是一個(gè)對(duì)學(xué)習(xí)有執(zhí)念的人，如果你也和我一樣對(duì)學(xué)習(xí)有執(zhí)念，那就去讀吧，讀書肯定是有用的，但要考慮機(jī)會(huì)成本。如果能讀一個(gè)在職MBA，不失為一個(gè)兩全法。是否需要讀MBA也取決于你是為了充實(shí)自己還是為了找工作。如果你想回中國(guó)找工作，那么MBA學(xué)位或許是加分項(xiàng)，在美國(guó)則不一定，當(dāng)然取決于招聘公司是怎么看待這個(gè)問(wèn)題的。